21. 1. 2022, 16:59

DOBRA NOVICA: Upanje za malega borca Miloša (ki z vašo pomočjo potuje v ZDA na gensko zdravljenje)

osebni arhiv
DOBRA NOVICA: Upanje za malega borca Miloša (ki z vašo pomočjo potuje v ZDA na gensko zdravljenje) (foto: osebni arhiv)

Iz Društva Viljem Julijan so nas obvestili o izjemno razveseljujoči novici. Uspelo jim je namreč vključiti malega borca Miloša, ki trpi za hudo neozdravljivo redko boleznijo kože (bulozno epidermolizo), v klnično študijo novega genskega zdravljenja za to bolezen, ki poteka v ZDA.

Miloš, ki je te dni ravno dopolnil tri leta, je tako za svoj rojstni dan prejel najbolj prekrasno možno darilo.

To čudovito novico so iz Društva Viljen Julijan pospremili z naslednjimi besedami:

"Fantek ima že od rojstva najhujšo obliko krute genetske bolezni bulozna epidermoliza, ki prizadene kožo, ki je zaradi bolezni krhka kot »metuljeva krila«. Bolezen povzroča mutacija v genu COL7A, ki je odgovoren za nastajanje beljakovine kolagena, ki daje koži njeno čvrstost. Zaradi pomanjkanja te beljakovine je Miloševa koža izjemno občutljiva, krhka in ranljiva. Po celotnem telesu mu tudi ves čas nastajajo krvave rane, med drugim tudi po ustih in v požiralniku, zaradi česar ima fantek težave tudi pri hranjenju in govorjenju. Bolezen poleg ostalih hudih zapletov povzroča tudi, da se prsti na rokah in nogah zlepljajo oz. sprimejo skupaj, kar lahko ima težke posledice, med drugim nezmožnost uporabe prstov in njihovo izgubo ter tudi nezmožnost hoje oziroma invalidnost. Za bulozno epidermolizo trenutno ni nobenega zdravljenja ali zdravila, bolezen je tudi doživljenjska.

V Društvu Viljem Julijan smo na željo Miloševe mame Daliborke Bunić v okviru našega projekta Upanje za male borce stopili v iskanje možnosti zdravljenja te bolezni in smo pri tem kontaktirali številne raziskovalne skupine po svetu. Pri tem smo bili uspešni, saj smo uspeli najti klinično študijo na svetovno priznani univerzi Stanford v ZDA, kjer poteka raziskava posebne celične genske terapije za to bolezen. Raziskovalci iz Stanforda so Miloša sprejeli v študijo in fantek bo že v naslednjem tednu odpotoval v ZDA, kjer se bo začela prva stopnja v postopku zdravljenja. »Sem neverjetno vesela, da gre Miloš na to študijo genskega zdravljenja v ZDA. Boljšega darila za njegov rojstni dan si resnično ne bi mogla želeti,« pravi Miloševa mama.

Milošu bodo najprej z biopsijo vzeli njegove lastne kožne celice, ki jih bodo nato v laboratoriju gensko modificirali, tako da bodo vanje vstavili gen za manjkajočo beljakovino. Te gensko spremenjene celice mu bodo potem čez približno pol leta v razmaku enega leta večkrat nanesli na njegove rane po telesu. Miloš je prvi otrok s to boleznijo iz Slovenije in pravzaprav iz celotne Evrope, ki bo vključen v to študijo in bo prejel to gensko zdravljenje.

V Društvu Viljem Julijan ob Miloševem zdravljenju v ZDA zanj zbiramo tudi donacije, saj bo bivanje tam za njegovo mamo prineslo stroške, ki si jih sama ne bo mogla privoščiti. Vključitev v klinično študijo je sicer brezplačna, prav tako bodo izvajalci študije krili potne stroške letalskega poleta in nastanitev, vendar pa bo Miloš z mamo v ZDA tudi več mesecev, kar pomeni samoplačniške stroške za njegova zdravila in druge stroške.

Zato za Miloša v Društvu Viljem Julijan zbiramo donacije na naš TRR SI56 0400 1004 6908 898, sklic 11-2022, namen »Donacija za Miloša«"

»V Društvu Viljem Julijan smo iz vsega srca srečni in veseli, da smo uspeli za Miloša najti možnost poskusnega posebnega genskega zdravljenja za njegovo resnično kruto bolezen, za katero trenutno drugače ni nobenega zdravila. Močno stiskamo pesti in navijamo zanj, da mu bo zdravljenje čim bolj pomagalo,« pravita Gregor – glasbenik SoulGreg Artist in njegova žena Nina, ustanovitelja Društva Viljem Julijan.

Spremljajte Metropolitan na družbenih omrežjih Facebook, Instagram in Twitter.